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Selumetinib in Children with Inoperable Plexiform Neurofibromas.
Gross AM, Wolters PL, Dombi E, Baldwin A, Whitcomb P, Fisher MJ, Weiss B, Kim A, Bornhorst M, Shah AC, Martin S, Roderick MC, Pichard DC, Carbonell A, Paul SM, Therrien J, Kapustina O, Heisey K, Clapp DW, Zhang C, Peer CJ, Figg WD, Smith M, Glod J, Blakeley JO, Steinberg SM, Venzon DJ, Doyle LA, Widemann BC.
N Engl J Med. 2020 Apr 9;382(15):1430-1442. doi: 10.1056/NEJMoa1912735. Epub 2020 Mar 18.
PMID:32187457
Neurofibromatosis type 1.
Gutmann DH, Ferner RE, Listernick RH, Korf BR, Wolters PL, Johnson KJ.
Nat Rev Dis Primers. 2017 Feb 23;3:17004. doi: 10.1038/nrdp.2017.4.
PMID:28230061
Mirdametinib: First Approval.
Hoy SM.
Drugs. 2025 Jul;85(7):977-984. doi: 10.1007/s40265-025-02190-0. Epub 2025 May 27.
PMID:40419758
Econazole selectively induces cell death in NF1-homozygous mutant tumor cells.
Lakes YB, Moye SL, Mo J, Tegtmeyer M, Nehme R, Charlton M, Salinas G, McKay RM, Eggan K, Le LQ.
Cell Rep Med. 2023 Dec 19;4(12):101309. doi: 10.1016/j.xcrm.2023.101309. Epub 2023 Dec 11.
PMID:38086379
Treatment decisions and the use of MEK inhibitors for children with neurofibromatosis type 1-related plexiform neurofibromas.
Armstrong AE, Belzberg AJ, Crawford JR, Hirbe AC, Wang ZJ.
BMC Cancer. 2023 Jun 16;23(1):553. doi: 10.1186/s12885-023-10996-y.
PMID:37328781
Long-term safety and efficacy of selumetinib in children with neurofibromatosis type 1 on a phase 1/2 trial for inoperable plexiform neurofibromas.
Gross AM, Dombi E, Wolters PL, Baldwin A, Dufek A, Herrera K, Martin S, Derdak J, Heisey KS, Whitcomb PM, Steinberg SM, Venzon DJ, Fisher MJ, Kim A, Bornhorst M, Weiss BD, Blakeley JO, Smith MA, Widemann BC.
Neuro Oncol. 2023 Oct 3;25(10):1883-1894. doi: 10.1093/neuonc/noad086.
PMID:37115514
Efficacy and safety of selumetinib in adults with neurofibromatosis type 1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (KOMET): a multicentre, international, randomised, placebo-controlled, parallel, double-blind, phase 3 study.
Chen AP, Coyne GO, Wolters PL, Martin S, Farschtschi S, Blanco I, Chen Z, Darrigo LG Jr, Eoli M, Whittle JR, Nishida Y, Lamarca R, de la Rosa Rodriguez R, Adeyemi A, Herrero I, Llorente N, Diede SJ, Dombi E, Wolkenstein P; KOMET study investigators.
Lancet. 2025 Jun 21;405(10496):2217-2230. doi: 10.1016/S0140-6736(25)00986-9. Epub 2025 Jun 2.
PMID:40473450
Activity of Selumetinib in Neurofibromatosis Type 1-Related Plexiform Neurofibromas.
Dombi E, Baldwin A, Marcus LJ, Fisher MJ, Weiss B, Kim A, Whitcomb P, Martin S, Aschbacher-Smith LE, Rizvi TA, Wu J, Ershler R, Wolters P, Therrien J, Glod J, Belasco JB, Schorry E, Brofferio A, Starosta AJ, Gillespie A, Doyle AL, Ratner N, Widemann BC.
N Engl J Med. 2016 Dec 29;375(26):2550-2560. doi: 10.1056/NEJMoa1605943.
PMID:28029918
Effect of NFX-179 MEK inhibitor on cutaneous neurofibromas in persons with neurofibromatosis type 1.
Sarin KY, Bradshaw M, O'Mara C, Shahryari J, Kincaid J, Kempers S, Tu JH, Dhawan S, DuBois J, Wilson D, Horwath P, de Souza MP, Powala C, Kochendoerfer GG, Plotkin SR, Webster GF, Le LQ.
Sci Adv. 2024 May 3;10(18):eadk4946. doi: 10.1126/sciadv.adk4946. Epub 2024 May 1.
PMID:38691597
TGFbeta-dependent signaling drives tumor growth and aberrant extracellular matrix dynamics in NF1-associated plexiform neurofibroma.
Abu-Sultanah M, Zhou Z, Jiang C, Mitchell DK, Bessler WK, Jiang L, Li X, Qian S, Smith AE, Mang HE, White EE, Ciesielski MD, Hickey BE, Brewster KM, Sandusky GE, Masters A, Angus SP, Clapp DW, Le LQ, Rhodes SD.
Sci Adv. 2025 Jun 20;11(25):eadu0772. doi: 10.1126/sciadv.adu0772. Epub 2025 Jun 20.
PMID:40540562
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