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Therapeutic benefit of idebenone in patients with Leber hereditary optic neuropathy: The LEROS nonrandomized controlled trial.
Yu-Wai-Man P, Carelli V, Newman NJ, Silva MJ, Linden A, Van Stavern G, Szaflik JP, Banik R, Lubiński W, Pemp B, Liao YJ, Subramanian PS, Misiuk-Hojło M, Newman S, Castillo L, Kocięcki J, Levin MH, Muñoz-Negrete FJ, Yagan A, Cherninkova S, Katz D, Meunier A, Votruba M, Korwin M, Dziedziak J, Jurkutė N, Harvey JP, La Morgia C, Priglinger C, Llòria X, Tomasso L, Klopstock T; LEROS Study Group.
Cell Rep Med. 2024 Mar 19;5(3):101437. doi: 10.1016/j.xcrm.2024.101437. Epub 2024 Feb 29.
PMID:38428428
Mitochondrial Disorders.
Klopstock T, Priglinger C, Yilmaz A, Kornblum C, Distelmaier F, Prokisch H.
Dtsch Arztebl Int. 2021 Nov 5;118(44):741-748. doi: 10.3238/arztebl.m2021.0251.
PMID:34158150
Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy.
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JAMA Ophthalmol. 2025 Feb 1;143(2):99-108. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2024.5375.
PMID:39699886
Gene Therapy for Leber's Hereditary Optic Neuropathy: Time to Include a True Placebo Arm?
Wang Q, Milea D, Lee AG.
Am J Ophthalmol. 2022 Sep;241:A11-A12. doi: 10.1016/j.ajo.2022.05.018. Epub 2022 May 27.
PMID:35636498
Leber hereditary optic neuropathy.
Yu-Wai-Man P, Turnbull DM, Chinnery PF.
J Med Genet. 2002 Mar;39(3):162-9. doi: 10.1136/jmg.39.3.162.
PMID:11897814
Leber hereditary optic neuropathy: new and emerging therapies.
Davila-Siliezar P, Carter M, Milea D, Lee AG.
Curr Opin Ophthalmol. 2022 Nov 1;33(6):574-578. doi: 10.1097/ICU.0000000000000891. Epub 2022 Aug 24.
PMID:36066375
Primary mitochondrial diseases.
Pizzamiglio C, Hanna MG, Pitceathly RDS.
Handb Clin Neurol. 2024;204:53-76. doi: 10.1016/B978-0-323-99209-1.00004-1.
PMID:39322395
[Leber's Hereditary Optic Neuropathy].
Priglinger C, Klopstock T, Rudolph G, Priglinger SG.
Klin Monbl Augenheilkd. 2019 Nov;236(11):1271-1282. doi: 10.1055/a-0972-1552. Epub 2019 Oct 22.
PMID:31639883
Leber's Hereditary Optic Neuropathy: Novel Views and Persisting Challenges.
Jancic J, Samardzic J, Stojanovic S, Stojanovic A, Milanovic AM, Nikolic B, Ivancevic N, Kostic V.
CNS Neurol Disord Drug Targets. 2017;16(8):927-935. doi: 10.2174/1871527316666170724172455.
PMID:28745242
Clinical trials in Leber hereditary optic neuropathy: outcomes and opportunities.
Chen BS, Newman NJ.
Curr Opin Neurol. 2025 Feb 1;38(1):79-86. doi: 10.1097/WCO.0000000000001343. Epub 2024 Dec 20.
PMID:39704163
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